细微之处的生命密码 ——墨子沙龙举办新一季首场报告

春暖河开雁南归，墨子沙龙也带着满满诚意拉开新一季的序幕。本季伊始，墨子沙龙邀请到生命科学领域的三位科学家，化身科普达人，联袂为粉丝献上一场科普盛宴。

3月10日下午，上海图书馆副楼的二楼报告厅里座无虚席，远道而来的三位嘉宾吸引了六百余名观众报名参加本次墨子沙龙。嘉宾们的报告紧贴前沿，围绕基因编辑、干细胞等大众关心的科学问题展开。近25万名观众通过网络直播实时聆听了本场报告。报告由中国科学技术大学教授陈宇翱主持。

仇子龙

中国科学院神经科学研究所高级研究员，博士生导师

很多疾病由基因突变引起，能否修复基因突变成了治疗这些疾病的关键。修复基因本是一件及其困难的事情，但近年来科学家发明的叫做CRISPR/Cas的基因编辑工具令这件困难的事变得可行。它来源于细菌对抗噬菌体的防御系统，受其启发，人们开始于2012年发明基因编辑工具，并将其用于哺乳动物细胞定点基因的编辑。很快，这套工具不仅成为了基因科学家的必备武器，还有可能被用来修复基因突变、治疗遗传病。

仇子龙以杜氏肌营养不良症（DMD）和脊髓性肌肉萎缩症（SMA）的研究和治疗为例，展示了基因治疗针对遗传疾病发挥的惊人作用。

我国在基因治疗方面可谓后起之秀，三年前，仇子龙团队毕业的博士与中科大薛天教授合作，通过对基因突变的准确修复，修正了小鼠视网膜细胞基因突变，使小鼠的眼睛重获光明，为相关疾病的治疗带来曙光。

仇子龙还透露，目前，很多过去认为的绝症，相关临床实验正在进行，最近三到五年之内，大批的基因治疗的药物即将上市，有望帮助到世界各地包括中国的病人。

章小清

同济大学特聘教授，博士生导师

干细胞与万千物种的生长、发育、繁衍、衰老息息相关，有些生物甚至用干细胞进行组织的再生。对人类来说，是否可以利用干细胞技术来进行生命的重现、衰老的延缓、或者组织、器官的替代治疗呢？带着这些问题，章小清带来了一场有关干细胞研究的起源、发展、应用和思考的报告。

干细胞的发现起源于小鼠的畸胎瘤，科学家因此开始对干细胞进行研究。1981年，小鼠胚胎干细胞建成，17年后，人的胚胎干细胞才得以建立。此后，人们开始探索建立我们自身的干细胞，体细胞核移植技术、诱导多能干细胞、成体干细胞相继实现，都为干细胞的应用打下了基础。

谈到干细胞的应用前景，章小清娓娓道来。在针对肿瘤干细胞的靶向治疗、细胞本质的探索、疾病的模拟、转基因动物的构建、细胞组织的再生等方面，干细胞研究都显示了不可替代的生命力。

章小清最后总结，在干细胞研究和发展的道路上，协同与创新、整体与细节、文化与伦理相互交织，带给我们关于科学创新和体制创新的有益启发。

王立铭

浙江大学生命科学研究院教授、研究员、博士生导师

去年11月，世界上首例基因编辑婴儿诞生，在媒体上引起了轩然大波。之所以引起如此大的关注，从侧面说明人类对于遗传现象的探索从来都交织着光明与黑暗，科学和伦理因此紧密相连。

从光明的一面来说，人类文明，诞生于对遗传现象的早期利用，举例来说，玉米今天已经成为三大主食之一，但是早期的玉米并不适合大规模种植，人类通过发现和挑选，培育出适合食用的植株，才促进了人类的文明进展；而从反面来看，对遗传现象的极端解读也曾酿造过巨大的人伦惨剧。这些对遗传现象有意无意的利用，为今天的人们看待遗传技术提供了参考。

对于人类来说，基因决定人类形状。基因缺陷会导致人类各种遗传疾病。传统的基因治疗有一定局限，只能修补缺陷基因，但是对于一些由于基因上某些特定位点发生问题引发的病变束手无策。而得益于基因编辑的长足进步，人们开始可以对错误碱基进行剪切和编辑。

基因编辑的第一次应用是关于艾滋病，这就是历史上著名的“柏林病人”。在这样一个罹患白血病的艾滋病人治疗的过程中，医生为他注入了对艾滋病毒免疫的捐献者的骨髓，成功治愈了他的艾滋病。这也启发人们，可以通过修改人类基因，治疗艾滋病。根据这个思路，2014年，某生物技术公司开始开展早期临床实验，利用基因编辑的方式，破坏掉艾滋病人细胞内部的CCR5，实验显示出可喜的初步数据。

目前，科学界普遍认为，基因编辑应当被允许进入人类社会，用以消除镰刀形贫血病等毁灭性疾病。但是，基因编辑的未来必然引发社会的广泛讨论。从农业生产、疾病的预防和治疗的角度来说基因编辑必定会为人类带来福利，但是也不可避免为人类带来健康和社会格局上的风险，值得科学家和公众共同思考。

在圆桌论坛环节，嘉宾继续就公众关心的基因编辑和干细胞研究的伦理及应用问题展开探讨。仇子龙嘉宾认为，从伦理和基因多样化的层面上，基因编辑有可能带来隐患，确实需要审慎对待。在讨论基因治疗的合理性上，王立铭回答了热心听众的问题：治疗方法的选择一定要综合考量收益和风险。举例来说，对艾滋病人进行部分细胞基因修改风险远小于收益，但是基因编辑婴儿会导致本没有疾病的人可能因此患上疾病，是不可取的。

针对基因数据的安全性，也有听众表示了担忧。仇子龙认为，基因数据安全是至关重要的，建议个人妥善保管个人基因数据，也呼吁建立相关法律，保障基因数据安全。

有观众提问，在基因编辑疗法成熟之后，成本如何？是否能惠及普通家庭？专家解释说，目前来说，最新的基因编辑疗法十分昂贵，这需要医疗保险制度的完善和帮助。

关于“墨子沙龙”

墨子沙龙是由中国科学技术大学上海研究院主办、上海市浦东新区科学技术协会及中国科大新创校友基金会协办的公益性大型科普论坛。沙龙的科普对象为对科学有浓厚兴趣、热爱科普的普通民众，力图打造具有中学生学力便可以了解当下全球最尖端科学资讯的科普讲坛。

2019-03-11 上一篇: 【直播预告】见微知著——基因·生命·人类 下一篇: 【漫画连载】一幅图读懂量子力学（上）